Spôsoby dávkovania orálne aktívneho 1,2,4-oxadiazolu na supresívnu liečbu nonsense mutácií

Číslo patentu: E 18855

Dátum: 11.10.2007

Autori: Miller Langdon, Hirawat Samit

Je ešte 22 strany.

Pozerať všetko strany alebo stiahnuť PDF súbor.

Text

Pozerať všetko

0001 Táto prihláška vychádza z nárokov US predbežnej prihlášky č, 60/851450,podanej 12. októbra 2006.0002 Tento vynález sa týka špecifických dávok a režimu dávkovania na použitie zlúčeniny kyseliny 1,2,4-oxadiazol-benzoovej na liečenie alebo prevenciu chorôb spojených s nonsense mutácíami. Konkrétne sa tento vynález týka špecifických dávok a režimov dávkovania na použitie kyseliny 3-5-(2-f 1 uórfenyl)-1,2,4 oxadiazol-3-yl benzoovej u cicavcov, ktoré majú cystickú fibrózu alebo Duchennovu svalovú dystrofiu.0003 Nová trieda 1,2,4-oxadiazolových zlúčenín a ich použitie na liečenie, prevenciu alebo na zvládnutie chorôb zlepšovaných pomocou modulácie predčasnej translačnej terminácie alebo nonsense sprostredkovanej mRNA premeny je opísaná v U.S. patente č. 6992096 B 1, vydanom 31. januára 2006 pod názvom Zlúčeniny kyseliny 1,2,4-oxadiazolbenzoovej a ich použitie na nonsense supresiu a na liečenie ochorenia. W 0 2004/091502 A 2 opisuje nově zlúčeniny kyseliny 1,2,4-oxadiazol-benzoovej a ich použitie na liečenie alebo prevenciu choroby zmierňovanej pomocou modulácie predčasnej translačnej terminácie alebo nonsense sprostredkovanej mRNA premeny, alebo na zlepšovaniejedného alebo viacerých symptómov spojených s ňou. US 2006/0148863 Al opisuje zlúčeniny kyseliny LZA-oxadiazol-benzoovej a ich použitie na liečenie alebo prevenciu choroby zmierňovanej pomocou modulácie predčasnej translačnej terminácie alebo nonsense sprostredkovanej mRNA premeny, alebo tiež na zlepšenie jedného alebo viacerých symptómov spojených s ňou. W 0 2006/110483 Al opisuje špecifické dávky alebo režim dávkovania na použitie zlúčeniny kyseliny 1,2,4-oxadiazol-benzoovej, konkrétne kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)-1,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej, na liečenie alebo prevenciu chorôb spojených s nonsense mutácíami. Jednou z takýchto zlúčenín je kyselina 3-5-(2 fluórfenyD-l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoová. Ako v pripade všetkých liečiv, vhodne dávkya režim dávkovania na liečenie pacientov sochorením ako je cystická fibróza aDuchennova svalová dystroña sú podstatné na dosiahnutie požadovaného alebo optimálneho terapeutického účinku bez nepriaznivých alebo nežiaducich účinkov.0004 Preto existuje potreba mať bezpečné, účinné a netoxické dávky a režim dávkovania, ktorý bud zabraňuje, alebo znižuje nepriaznivé alebo nežiaduce účinky, alebo poskytuje optimálny terapeutický účinok, alebo oboje, to znamená, že poskytuje0005 Tento vynález sa týka kyseliny 3-5-(2-ÍluórfenyD-l,2,4 oxadiazol-3-ylbenzoovej alebo jej farmaceutický prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu na použitie v spôsobe liečenia, prevencie alebo zvládania choroby spojenej s nedostatkom expresie génu v dôsledku predčasného stop kodónu, kde uvedeným ochorením je cystická fibróza alebo Duchennova svalová dystrofia, kde uvedený spôsob zahmuje podávanie V troch denných dávkach, pričom prvá dávka, druhá dávka a tretia dávka sa podávajú V 24-hodinovom období podľa vzorca 1 X, 1 X, 2 X, kde X je 18 až 22 mg/kg, kde každá dávka udržuje plazmovú hladinu kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)-1,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej vyššiu ako 2 g/ml počas najmenej 2 hodín. V tomto dokumente sa opisujú režimy dávkovania, kde sa špecifická dávka kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)-l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu podáva v špecifických časových intervaloch s cieľom modulovať predčasnú translačnú termináciu alebo nonsense sprostredkovanú mRNA premenu, alebo zlepšiť jeden alebo viacero symptómov spojených s nim, pričom sa znížia alebo sa zabráni nepriaznivým účinkom alebo nežiaducim účinkom. Ďalej sú tu opísané špecifické dávky a jednotkové dávkové formy kyseliny 3-5-(2 fluórfenyD-l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceutický prijateľnej soli,solvátu alebo hydrátu.0006 V tomto dokumente sa opisujú spôsoby podávania pacientovi, ktorý to potrebuje,účinného množstva kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)-l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceutický prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu jeden, dva alebo trikrát v priebehu 24 hodinového intervalu. Tiež sú tu opísané spôsoby podávania pacientovi, ktorý to potrebuje,farmaceutickej kompozície, ktorá zahrnuje účinné množstvo kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebohydrátu jeden, dva alebo trikrát V priebehu 24-hodinového intervalu. Dávka pri každompodávaní počas 24-hodinového intervalu môže byť rovnaká alebo rôzna. Ako je opísané V tomto dokumente, keď sa podáva trikrát v 24-hodinovom období, pri prvých dvoch podávaníach je dávka rovnaká a tretia dávka je dvojnásobok prvej dávky. Altematívne,všetky tri dávky sú rovnaké.0007 V tomto dokumente sú opísané spôsoby liečenia, prevencie alebo zvládania choroby zmierňovanej pomocou modulácie predčasnej translačnej terminácie alebo nonsense sprostredkovanej mRNA premeny, ktoré zahmujú podávanie pacientovi, ktorý to potrebuje, účinného množstva kyseliny 3-5-(2-ñuórfenyD-1,2,4 oxadiazol-3-ylbenzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu, jeden, dva alebo trikrát v priebehu 24-hodinového intervalu. Výhodne sa podávanie uskutočňuje trikrát za deň kontinuálne alebo s obdobím pokoja počas určitého počtu dní, týždňov, mesiacov alebo rokov.0008 Spôsoby liečenia, prevencie alebo zvládania choroby zmierňovanej pomocou modulácie predčasnej translačnej terminácie alebo nonsense sprostredkovanej mRNA premeny, ktoré zahmujú podávanie pacientovi, ktorý to potrebuje, farmaceutickej kompozície, ktorá zahmuje účinné množstvo kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)-l,2,4 oxadiazol 1-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu jeden, dva alebo trikrát v priebehu 24-hodinového intervalu. Výhodne sa podávanie uskutočňuje trikrát za deň kontinuálne alebo s dobou pokoja počas určitého počtu dní, týždňov,mesiacov alebo rokov.0009 V tomto dokumente je opísaný spôsob liečenia, prevencie alebo zoslabenia kašľa,ktorý zahmuje podávanie účinného množstva kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)-l ,2,4 oxadiazol 3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu pacientovi,ktorý to potrebuje.0010 V tomto dokumente sa tiež opisuje spôsob zvýšenia expresie dystrofínu v svaloch,ktorý zahrnuje podávanie účinného množstva kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)-1,2,4 oxadiazol 3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu pacientovi,ktorý to potrebuje.0011 V tomto dokumente sa tiež opisuje spôsob podávania kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)1,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky príjateľnej soli, solvátu alebo hydrátu, kde sa aktívne činidlo podáva pacientovi, ktorý to potrebuje, jeden, dva alebotrikrát v 24-hodinovom období, kde medzi jednotlivými podávaniami je približne 4 až 14hodín. V konkrétnom uskutočnení sa dávka aktívneho činidla stupňuje od prvej po tretiu dávku.0012 V tomto dokumente sa tiež opisuje kontinuálna terapia, kde sa kyselina 3-5-(2 fluórfenyl)-l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoová alebo jej farmaceuticky prijateľné soľ, solvát alebo hydrát podávajú pacientovi, ktorý to potrebuje, počas určitého časového intervalu0013 V tomto dokumente sa tiež opisuje podávanie kyseliny 3-5-(2-fluórfenyl)1,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu V jedinej alebo rozdelenej (napr. trikrát denne) dávke od 0,1 mg/kg až 500 mg/kg,1 mg/kg až 250 mg/kg, l mg/kg až 150 mg/kg, 1 mg/kg až 100 mg/kg, 1 mg/kg až 50 mg/kg, 1 mg/kg až 25 mg/kg, 1 mg/kg až 10 mg/kg alebo 2 mg/kg až 10 mg/kg pacientovi,ktorý to potrebuje. Konkrétne sa kyselina 3-5-(2-Í 1 uórfenyD-1,2,4 oxadiazol-3-y 1 benzoová alebo jej farmaceuticky prijateľná soľ, solvát alebo hydrát podávajú v dávke približne 4 mg/kg, približne 7 mg/kg, približne 8 mg/kg, približne 10 mg/kg, približne 14 mg/kg alebo približne 20 mg/kg. Altematívne sa akákoľvek dávka kyseliny 3-5-(2 fluórfenyD-l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli,solvátu alebo hydrátu opísaná v predchádzajúcom uskutočnení podáva jeden, dva alebo trikrát v 24-hodinovom období.0014 V tomto dokumente sa tiež opisujú jednotkové dávkové prípravky, ktoré zahmujú približne 35 mg až približne 1 400 mg, približne 125 mg až približne l 000 mg, približne 250 mg až približne 1 000 mg, alebo približne 500 mg až približne l 000 mg kyseliny 3-5(2-fluórfenyl)-1,2,4 oxadiazol-3-yI-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli,solvátu alebo hydrátu.0015 V tomto dokumente sa tiež opisujú jednotkové dávkové prípravky, ktoré zahmujú 35 mg, 50 mg, 70 mg, 100 mg, 125 mg, 140 mg, 175 mg, 200 mg, 250 mg, 280 mg, 350 mg, 500 mg, 560 mg, 700 mg, 750 mg, l 000 mg alebo 1 400 mg kyseliny 3-5-(2 f 1 uórfenyl)-l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli,solvátu alebo hydrátu. V tomto dokumente sa tiež výhodne opisujú jednotkové dávkové prípravky, ktoré zahmujú 125 mg, 250 mg alebo l 000 mg kyseliny 3-5-(2-í 1 uórfeny 1)l,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jej farmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu. Alternatívne sa v tomto dokumente opisuje spôsob udržiavania plazmovej koncentrácie kyseliny 3-5-(2-Í 1 uórfenyl)1,2,4 oxadiazol-3-yl-benzoovej alebo jejfarmaceuticky prijateľnej soli, solvátu alebo hydrátu väčšej ako približne 0,1 ug/ml, 0,5

MPK / Značky

MPK: A61P 9/00, A61K 31/4245, A61P 3/10, A61P 7/00

Značky: orálne, 1,2,4-oxadiazolu, dávkovania, liečbu, supresívnu, spôsoby, mutácií, nonsense, aktívneho

Odkaz

<a href="http://skpatents.com/61-e18855-sposoby-davkovania-oralne-aktivneho-124-oxadiazolu-na-supresivnu-liecbu-nonsense-mutacii.html" rel="bookmark" title="Databáza patentov Slovenska">Spôsoby dávkovania orálne aktívneho 1,2,4-oxadiazolu na supresívnu liečbu nonsense mutácií</a>

Podobne patenty